Un fármaco experimental para la leucemia mieloide aguda avanzada o resistente ha logrado, en un pequeño ensayo clínico, algún grado de remisión en el 53 % de los pacientes y completa en el 30 % (18 personas), aunque también se han detectado posibles indicios de resistencia al tratamiento.

Dos estudios que publica hoy Nature presentan los resultados de un ensayo en fase clínica 1 en el que participaron 60 personas a las que se trató con el fármaco experimental por vía oral revumenib, que "ha revelado efectos anticancerígenos y posibles indicios de resistencia", señala la revista.

El primer estudio, encabezado por Ghayas Issa de la Universidad de Texas, demostró que la inhibición de una proteína denominada menina gracias al uso de revumenib, "producía respuestas alentadoras" en leucemias agudas avanzadas con reordenamientos KMT2A o NPM1 mutante.

"Me alientan estos resultados, que sugieren que revumenib puede ser una terapia dirigida oral eficaz para pacientes con una leucemia aguda causada por estas alteraciones genéticas", indicó Issa en un comunicado de la universidad.

Durante el ensayo clínico, realizado entre 2019 y 2022, de los 60 pacientes un 53 % tuvo algún grado de remisión y un 30 %, es decir, 18 pacientes, mostraron una remisión completa o remisión completa con recuperación hematológica parcial, señala el estudio.

De esos 18 pacientes con remisión completa, el 78 % presentaba enfermedad residual mesurable indetectable tras casi dos meses de remisión, lo que "demuestra el potencial de los tratamientos con inhibidores de la menina para la leucemia aguda", escriben los investigadores.

"Estas tasas de respuesta, especialmente las tasas de eliminación de la enfermedad residual, son las más altas que hemos observado con cualquier monoterapia utilizada para estos subconjuntos de leucemia resistentes", destacó Issa.

¿QUÉ ES LA LEUCEMIA AGUDA?

La leucemia aguda suele caracterizarse por la mutación del gen de la nucleofosmina 1 (NPM1) o la reordenación del gen de la leucemia de linaje mixto 1 (KMT2Ar), y se ha demostrado que ambos contribuyen a la progresión del cáncer.

Las tasas de supervivencia global son bajas y actualmente no existen tratamientos aprobados que se dirijan específicamente a estas alteraciones genéticas.

Estudios preclínicos anteriores habían demostrado que la proteína menina facilita la progresión de la leucemia aguda con mutación KMT2Ar o NPM1, lo que indica que la inhibición de esta podría revertir la progresión del cáncer en este subconjunto de leucemias.